超过30名医学专家正督促美国FDA核准Sarepta Therapeutics公司杜氏肌营养不良症（DMD）医治药物Eteplirsen上市
。DMD是一种罕见疾病，造成男孩肌肉无力或萎缩并最终由于呼吸衰竭导致殒命
。
在2月底递交给FDA的函件中，这些学者以为该机构的工作人员在1月份颁布的简报文件中失误多多
。“FDA的文件蕴含了一些存在科学疑难的对比，在某些情况下可能导致谬误理解，以为没有足够的证据批注Eteplirsen对延缓疾病的发展有作用
。”
审评DMD药物的会议原定于简报文件颁布之后，但由于狂风雪的缘故被推迟至今年4月
。在简报文件中，FDA审评员对该药是否切合要求暗示疑惑
。

患者急盼DMD药物

今年2月，超过100名美国国会议员写信给FDA，恳请选取加快审批流程为未满足的医疗需要开绿灯
。而目前，尚无医治DMD的药物获批上市，但通过一个宣传集体的致力，已经使该疾病成为一块试金石，让FDA对患者作出更多回应
。FDA官员暗示，他们对DMD患者极度同情，但必须守护药品审评的尺度
。
在最近几个月，FDA驳回了其它两个DMD药物的上市申请，这两个药物别离来自BioMarin Pharmaceutics公司和PTC Therapeutics公司
。这使得很多家长短功夫内有医治药物可用的但愿幻灭，可能还会故障其它药物在钻研上的进一步投入
。
因而，学者们提议的这次行动可能会给FDA施加更大的压力
。这些学者蕴含儿科、神经学和肌肉萎缩症方面的专家，其宣称总共见过超过5000名的DMD患者
。他们支持Sarepta公司辩驳FDA简报文件所述概想，并以为Sarepta临床试验的全数数据为该药的有效性提供了“内容证据”，他们主张加快审批
。

或促使加快审评

值妥贴心的是，有几位学者同Sarepta公司存在关联：8名学者呈此刻临床试验的重要钻研人员名单中，2名服务于其照拂委员会
。此表，签署这封信的头两名专家是Carrie Miceli和Stanley Nelson博士，他们主管加州大学洛杉矶分校的DMD中心，并有患DMD的儿子
。一些学者也从属于这个中心，并列席CureDuchenne的科学照拂委员会，后者是一个筹集资金投资造药公司开发DMD医治产品的游说集体
。
一些华尔街分析师以为，这封来自学术界的信会产生沉大影响
。
“我们相信，这对4月将与审评委员会会晤的Sarepta公司来说是一个极度沉要的本钱
。”RW Baird分析师Brain Skorney暗示，“即便最持疑惑态度的人城市发现，很难以为监管机构对数据资料的诠释比最有经验人士的诠释更拥有意思
。”
Needham分析师Chad Messer也暗示：“若是FDA的最高决策者不如FDA简报文件作者那样难以对付，我们相信这封信能够援手影响最终加快审评的决定
。”