针对一只广受关注、用于医治杜氏肌营养不良症（DMD）的争议性药物
，美国FDA再次推迟颁布该药审批决定的功夫。

5月25日上午
，该药开发商Sarepta Therapeutics公司在一份简短的申明中暗示
，FDA在持续发展评审工作
，且将一连到5月26日截止日期之后。这是FDA第二次耽搁其是否做出核准该药的决定
，表界普遍猜测
，这种延长反映了FDA所面对的政治压力
，以及FDA内部官员之间旷日悠久的争论。

政治压力加大

萦绕Sarepta这只药物所发展的争论是FDA近年来在新药审批决定上最受关注的事务之一
，由于其被看作是FDA的一块试金石。FDA在全力应对患者群体所提出的诉求
，后者但愿FDA在新药审批上占有越发坦荡的视野
，以满足他们尚未得到满足的医疗需要。
这次审批决定被推迟之际
，也正值FDA新局长罗伯特·卡利夫（Robert Califf）履职不久
，他正致力于化解来自造药行业和一些国会议员所施加的越来越大的压力：要求FDA鼎新其在新型医疗产品上的审批法式。
目前还不明显FDA何时将颁发审批决定；忠晃环治鋈耸恐赋
，鉴于越来越多的国会议怨佚在督促FDA核准该药
，这次FDA推迟做出决定似乎反映了一种政治压力。但他同时指出
，决定推迟“一连了疾苦和但愿”
，他审慎地暗示
，这种情况对Sarepta公司来说可能是一个加分。
RBC本钱市场公司分析师西莫斯·西梅奥尼迪斯（Simos Simeonidis）以为
，这不仅让Sarepta公司预防了最坏的情况
，并且FDA的这次耽搁审批让Sarepta的支持者和DMD患者群体赢得了更多的功夫
，能够对FDA施加更大的压力。只管如此
，凭据FDA工作人员所作的分析
，西梅奥尼迪斯以为
，该药获得核准的机遇较为有限。

延期或为获批苗头

FDA工作人员对该药是否可能产生足够水平的抗肌萎缩蛋白暗示疑惑。人体若是没有这种蛋白质
，肌肉纤维就会退化
，无法做轻易性活动。FDA工作人员还对一项有12名患者参加的钻研的有效性暗示疑惑（该钻研并没有依照通常的尺度发展）
，他们也对试验参加者所接受的六分钟步行试验的有效性暗示疑惑。
西梅奥尼迪斯补充说：“我们很难设想FDA会开这样一个先例：在有限钻研数据的情况下核准一只新药。另一方面
，我们不能对FDA在面对的巨大压力视而不见。”
然而
，华尔街另表一位分析师以为
，推迟做决定批注FDA将赐与加快审批通路
，认可Sarepta这只名为eteplirsen的药物。
RW Baird公司分析师布赖恩·斯科尼（Brian Skorney）在给投资者的一份钻研汇报中写路：“我们以为
，推迟做决定逐步增长了eteplirsen获得加快审批的可能性
，而更具意思的一点是
，它降低了该药被回绝核准并要求Sarepta对eteplirsen发展一项随机、慰藉剂对照钻研的可能性。”
他补充说：“在《处方药申报者付费法案》（PDUFA）即将进入第六版的年份里
，若是FDA做出绝不当协的回绝决定
，那么
，它将持续让自己在政治上处于不利的职位”。
DMD游说集体CureDuchenne沉申了患者对此阐发出的紧迫感
，其掌管人黛布拉·米勒（Debra Miller）说：“我们注定会耐心期待FDA做出决定
，但由于目前没有任何医治选择
，我们火急必要经过核准的相宜的组合药物
，来医治这些患病男孩”。