2016年，FDA下属CDER共核准了22个新分子实体，蕴含：15个NDA、7个BLA。这个数字为2008年来新低，数字背后是幼分子新药锐减，生物制品则热度不减。CBER则核准了4个新药（新分子实体），蕴含2个凝血因子Ⅷ药物Kovaltry和Afstyla、凝血因子Ⅸ药物Idelvion和口服霍乱疫苗Vaxchora。

22个新分子实体（CDER）

2016年，FDA下属CDER共核准了22个新分子实体，蕴含：15个NDA、7个BLA。这个数字为2008年来新低，数字背后是幼分子新药锐减，生物制品则热度不减。CBER则核准了4个新药（新分子实体），蕴含2个凝血因子Ⅷ药物Kovaltry和Afstyla、凝血因子Ⅸ药物Idelvion和口服霍乱疫苗Vaxchora。

只管数量不多，但2016年获批的新药质量颇高：蕴含首个真正意思上的蛋白相互作用抑造剂（PPI）Venclexta、首个PD-L1抗体Tecentriq等？固逡┪锏牟⒏侨萌嗣媲耙涣，蕴含抗菌抗体（3个）、哮喘抗体等，适应症越发宽泛，再次体现了抗体药物的巨大潜在利用价值。
　　
企业方面，罗氏、默沙东、礼来、百健各有2个新药获批，艾伯维、赛诺菲、吉利德、梯瓦等巨头各有1个新药获批，还有不少中幼药企亦有斩获。
　　

抗习染、抗肿瘤、神经系仍是热点

从医治领域来看，2016年FDA核准新药蕴含：
4个抗肿瘤药物：CLL药物Venclexta、膀胱癌/肺癌药物Tecentriq和软组织赘瘤药物Lartruvo；
4个抗习染药物：抗丙肝药物Zepatier、Epclusa，抗炭疽热药物Anthim 和抗艰巨梭菌习染药物Zinplava；
3个神经系统药物：抗癫痫药物Briviact、帕金森心灵病药物Nuplazid和多发性硬化症药物Zinbryta；
此表，免疫学现实上有2个药物：银屑病药物Taltz和哮喘药物Cinqair（作用机造为免疫调节，归为呼吸系统药物）。

新发放3张优先审评券

从2007年设立优先审评券造度以来，至2016年底，FDA共发放12张优先审评券，其中有3张是在2016年发出。PaxVax的霍乱疫苗Vaxchora在2016年6月10日获批，获得FDA发放的第10张优先审评券；Sarepta的杜氏肌营养不良症药物Exondys 51于2016年9月19日获批，获得FDA发放的第11张优先审评券；百健和Ionis结合开发的脊髓性肌肉萎缩症药物Spinraza于2016年12月23日获批，获得FDA发放的第12张优先审评券。若是没有国会通过立法延长，儿科优先审评券将于2016年12月底截止，Spinraza算是成功搭上了儿科优先审评券的末班车。
　　
随着新药研发竞争日益强烈，一纸优先审评券的价值可谓水涨船高。United在2015年让渡给艾伯维的优先审评券达到了惊人的3.45亿美元的价值。优先审评券设立的本意是为了推进热带病药物的研发，后来在2012年增长了儿科罕见病。从现实情况来看，儿科优先券发放数量（8张）弘远于热带。4张）。从市场角度看，热带病多在不蓬勃地域常见，这也是热带病药物研发更不活跃的重要原因。当然，优先审评券对于该类药物的研发仍有着显著的推进成效。　　
　　

3个生物类似药获批　

生物类似药并非新药，但2016年是拥有里程碑意思的一年，FDA共核准了3个抗体类似药，是整个抗体药物领域转折点意思的一年。　
2016年，FDA共核准了3个生物类似药：Celltrion的Inflectra（参照药为Remicade）、山德士的Erelzi（参照药为Enbrel）和安进的Amjevita（参照药为Humira）。
FDA在生物类似药的监管方面起步较晚，但近两年进展迅速，终于这是全球最大的药物市场。2016年，FDA接连核准了3个生物类似药，在这3个案例中，也给更多布局生物类似药研发的企业很多可供借鉴的经验。从理化类似性评估战术、造剂专利躲避、临床适应症选择/适应症拓展战术、知识产权纠纷等方面，都给后来者提供了更多参考。

26个新药点兵（CDER+CBER）>>>　

Zepatier
Zepatier是一种口服丙肝药组合，靶向NS5A，和NS3/4A。适应症为基因1、4型丙肝，2016年前三个季度销售额别离为5000万、1.12亿、1.64亿美元。目前丙肝领域最畅销药物顺次为：Harvoni、Sovaldi、Epclusa、Viekira Pak、Daklinza、Zepatier。
　　　　
Briviact
左乙拉西坦曾是最畅销的抗癫痫药物，布瓦西坦（Briviact）与左乙拉西坦结构类似，SV2A结合力加强10倍，为新一代抗癫痫药物，其生物利用度更高、达峰功夫段，市场远景看好。
　　　　
Anthim
Anthim是2016年首个获批的抗体药，靶点为炭疽杆菌的；ば钥乖璓A。由于适应症为炭疽热，没有进行人体药效学试验，但进行了320名健康自愿者的安全性试验，证实安全性优良。
　　　　
Taltz
Taltz是一种靶向IL-17A的单克隆抗体药物，为同类药物的second-in-class，该类药物中首个获批的是诺华的Cosentyx。
IL-17抗体被证实是疗效显著胜过Enbrel的自身免疫病药物，2016年Cosentyx销售额将突破亿美元，Taltz上市前两个季度销售额别离为1900万美元、3300万美元。
　　　　
Cinqair
近年来炎症反映在哮喘适应症中的机理钻研逐步深刻，催生了好多相应靶点抗体药物的开发。Cinqair是FDA核准的第二个IL-5抗体，第一个为GSK开发的Nucala，后者于2015年11月获批。
　　　　
Defitelio
Defitelio是从猪幼肠提取的寡核苷酸混合物，医治用度为4.7万美元/人年。由于造备工艺的专利仅；さ2017年，爵士造药申请了分析步骤专利将；て谘又2032年。2015年，Defitelio在欧洲市场的销售额为7000万美元，随着美国市场的进入，其销售额在2016年前三季度达到8000万美元，成为爵士造药旗下第三畅销药物。
　　　　
Venclexta
Venclexta的获批对于新药研发拥有里程碑意思，由于其突破了传统药物化学的限度，是第一个真正意思上的蛋白相互作用（PPI）抑造剂。Venclexta是一种逐日一次的口服药物，合用于选取FDA核准的一款伴随诊断试剂盒Vysis CLL FISH探针试剂盒确以为存在17p删除突变的CLL患者。
　　　　
Nuplazid
Nuplazid是一种血清素受体反相激昂剂，靶向5-HT2A受体，降低其活性，从而削减中枢神经系统的兴奋水平。Nuplazid也是首个获批用于医治出现幻觉/妄想等心灵疾病的帕金森症药物。
　　　　
Tecentriq
Tecentriq是首个获批的PD-L1抗体药物，这也是30年来针对转移尿路上皮癌的首个新药。10月18日，FDA核准Tecentriq用于转移性非幼细胞肺癌。至此，形成PD-1/PD-L1鼎足之势的局面。
　　　　
Zinbryta
Zinbryta的活性成分为CD25抗体Daclizumab（达利珠单抗），用于多发性硬化症。现实上，达利珠单抗并非一种新分子实体，1997年罗氏开发了达利珠单抗，用于器官移植的免疫抑造，以商品名Zenapax上市，由于销售阐发欠安在2009年退市。百健在前者基础上针对新的适应症进行了有主张的工艺创新，得到了糖基化建饰一致性更好、ADCC活性更低的高产达利珠单抗。
　　　　
Ocaliva
Ocaliva（奥贝胆酸）在熊脱氧胆酸基础上优化开发的me-better药物，用于医治原发性胆汁性胆管炎（PBC）。与熊脱氧胆酸相比，奥贝胆酸增长了FXR结合活性，因而药物活性更高、剂量更低。
　　　　
Axumin
Axumin为正电子发射推算机断层显像（PET）试剂，用于诊断患者前列腺特异性抗原（PSA）的升高，从而检测前列腺复发的可能性。
　　　　
Netspot
Netspot是一种镓68-donatate放射性注射剂，用于PET扫描城乡。FDA核准Netspot用于检测一种罕见神经内排泄肿瘤。
　　　　
Epclusa
Epclusa是一种医治丙肝复方造剂，活性成分蕴含靶向NS5B和NS5A。Epclusa可用于全数6种基因型丙肝患者，市场潜力巨大，上市第二季度销售额即达到6.4亿美元，成为仅次于Harvoni、Sovaldi的第三畅销丙肝药物。预计后续很快超过Sovaldi。
　　　　
Xiidra
Xiidra用于医治干眼症，是一种特异性结合LFA-3的幼分子，阻断LFA-3与ICAM-1的相互作用，而ICAM-1常在干眼症患者过度表白。Xiidra是13年来FDA核准的首个干眼症药物。目前市场上最重要的干眼症药物为爱儿健的Restasis（环孢霉素），2015年销售额为13亿美元。与Restasis相比，Xiidra起效更快（2周vs 6周），Shire也为Xiidra定下了与Restasis相当的价值，都在5000美元/年左右。预计Xiidra将对Restasis带来壮大冲击。
　　　　
Adlyxin
Adlyxin的成分为GLP-1受体激昂剂利西拉来，该药物在欧洲以商品名Lyxumia上市。利西拉给药频率为一天一次，在强人如林的GLP-1受体激昂剂市场很难有所作为。利拉鲁肽一向统治市场，一周一次bydureon紧随其后，近两年上市的一周一次度拉鲁肽又强势进场，利西拉来并无任何显著优势。赛诺菲的布局沉点在于推动利西拉来/甘精胰岛素复方造剂的开发，其直接竞争敌手为诺和诺德的利拉鲁肽/德谷胰岛素复方造剂。
　　　　
Exondys 51
Exondys51是FDA核准的首个杜氏肌营养不良症药物，其获批是近年来FDA核准药物中最具争议的。一方面Exondys51的有效性极度吞吐，另一方面征询委员会明确回绝，在这样的情况下FDA做出了核准决定，超出市场意料。
　　　　
Lartruvo
Lartruvo靶向PDGFα，与多柔比星结合医治成人软组织赘瘤（STS），这是40年来首个疗效显著优于必行单独用药的结合医治规划。
　　　　
Zinplava
Zinplava靶向艰巨梭菌的Toxin B，用于医治艰巨梭菌习染。艰巨梭菌习染往往病情严沉，复发率高，是后抗生素时期极度辣手的问题，习染率在从前20年间急速上升。
　　　　
Eucrisa
Eucrisa为一种非甾类PDE-4抑造剂，用于医治湿疹。Eucrisa由Anacor开发，今年6月，辉瑞耗资52亿美元收购Anacor；匀鹌窘鐴nbrel、Xeljanz两大免疫/炎症产品把握了大量该领域资源，有望在特异性皮炎（湿疹）领域为Eucrisa迅速扩大市场份额。
　　　　
Rubraca
Rubraca为一种PARP抑造剂，由Clovis开发，成为继Lynparza后第2个上市的PARP抑造剂，适应症为卵巢癌。Rubraca最初由辉瑞开发，后出处于赛诺菲的IniparibⅢ期失败，导致PARP的开启蒙上阴影。其他大药企纷纷出手，Clovis由此获得Rucaparib。
　　　　
Spinraza
Spinraza（Nusinersen）为一种反义寡核苷酸药物，由百健和Ionis结合开发，用于医治骨髓性肌肉萎缩症。同时，百健获得了FDA授予的第12张儿科优先审评券。由于两次延期的儿科优先审评券于2016年12月31日到期，百健这次加快核准可谓是占了大便宜。
　　　　
Idelvion
Idelvion由CSL开发，是第一款白蛋白融合型凝血因子Ⅸ，半衰期耽搁5倍，与百健上市的首个长效凝血因子Ⅸ（半衰期耽搁3倍）相比半衰期更长，给药频率可达到一周一次，可控后可达到每两周给药一次。
　　　　
Kovaltry
Kovaltry是一种新的全长的、未经建饰的凝血因子Ⅷ产品，选取BHK细胞表白，糖基化建饰与内源Ⅷ因子类似，α-Gal和NGNA糖型的比例节造在1%以下。Kovaltry与Kogenate FS结构一致，重要是经过了一系列的出产工艺优化。
　　　　
Afstyla
Afstyla是首个单链结构的Ⅷ因子，其半衰期与天然Ⅷ因子类似，但不变性显著提高，同时与vWF亲和力加强。Afstyla利用CHO细胞表白，轻沉链衔接区有一个新的N-糖基化位点，其他糖基化建饰与内源Ⅷ因子类似。
　　　　
Vaxchora
Vaxchora由百慕大PaxVax Bermuda公司开发，获得FDA授予的快车路职位和优先审查资格，并获得一张热带病优先审查券。
Vaxchora是一种活的弱毒疫苗，通过单次口服免疫，约莫为3盎司液体，观光者需在前往霍乱受灾国度和地域前至少10天服用。Vaxchora的有效性在一项随机、慰藉剂对照、人体钻研中得到证实。数据显示，在Vaxchora免疫10天的受试者中，Vaxchora预防霍乱的有效率达到了90%；在Vaxchora免疫3个月的受试者中，Vaxchora预防霍乱的有效率达80%。