造药工业界对罕见病药的兴致与日俱增
，至今没有显示出一丝消退的迹象。evaluatePharma一项新的汇报发现：近年来
，在这些适应症方面研发投入的增长已经转化为药品销售的整体性增长。在这个领域发力的企业不乏造药巨头
，如罗氏、勃林格殷格翰、强生（Actelion）、百健、赛诺菲等。
evaluatePharma汇报使用的罕见病药的界说
，蕴含初次获准用于一种罕见病的药物
，或获准用于多种适应症
，而在罕见病医治用处中的销售额占据25％以上的药物。
癌症医治险些总能切合罕见病药尺度；而肿瘤学在传统意思上与罕见病拥有分歧的贸易特点
，只管由于很多一样的原因而对造药业界有吸引力。单一来说
，这里叙述的罕见病药是指：仅限于针对肿瘤学以表的
，危及性命的罕见病持久医治的药物。
由于罕见病药的市场独占期和定价优势
，这类药物比非罕见病药更有利可图。2016年罕见病药的总销售额为1140亿美元
，占全球非仿造药市场的16.4％。据预测
，2022年
，这一数字将上升到2090亿美元
，这些产品将占整个市场的21.4％
，比从前十年翻了一番。未来六年
，其均匀年增长率为11.1％
，长短罕见病药的两倍。
而2022年排名前25位的非肿瘤医治的罕见病药
，它们的销售额为374亿美元
，约占全球药品销售额的3.8％。未来6年
，其复合增长率为18％
，险些是市场均匀水平的3倍（见下表）。

此表
，Alexion公司的Soliris固然在销售额排名中位列第27。但是
，evaluatePharma预计其用于全身型沉症肌无力（GMG）适应症获准之后
，2022年的销售额将上升至51亿美元
，排名中跃升至第9位。

竞争瞬息变动

与去年进行的一项类似的分析（造药行业罕见病领域持续获得累累硕果
，Industry work on rare diseases continues to bear fruit
，2016年3月3日）相比力
，Top罕见病药职位改观极度显著。
例如
，罗氏医治特发性肺间质纤维化（PF）的Esbriet（pirfenidone
，吡非尼酮）和诺和诺德公司的血友病药NovoSeven（沉组凝血因子VIIa）
，凭据去年的数据它们在2020年都有着显著职位
，而本汇报中至2022年似乎将隐没
，显然是由于它们的适应症医治领域出现竞争产品的了局。
而百健公司用于儿童和成人脊髓性肌肉萎缩（SMA）的Spinraza（nusinersen）预计将在2020年前参与罕见病药Top10；Sarepta用于医治杜氏（Duchenne）肌营养不良的Exondys 51 （eteplirsen）将进入Top30。