今日，中枢神经疾病医治领域传来沉磅喜讯。美国FDA颁发，由Newron Pharmaceuticals研发的帕金森病新药Xadago（safinamide）获批上市，作为levodopa/carbidopa医治表的附加疗法。值得一提的是，这也是美国在十多年来首个获批用于医治帕金森病的新化学实体（New Chemical Entity）。
 
帕金森病是全球第二常见的老年慢性渐行神经退行性疾病，仅次于阿兹海默病。据估计，全世界65岁以上的老年人中，约有1-2%的人受此疾病影响。随着全球老龄化的加剧，罹患该疾病的人数还有可能进一步增长。目前，左旋多巴是医治帕金森病最有效的药物，患者群体中服用该药物的比例高达75%。然而，持久使用这款药物可能会导致严沉瘦弱的活动能力颠簸。这种颠簸分为两种阶段——在“开启”期，患者的活动能力所有正常；而在“关关”期，患者的活动能力会出现显著降落，甚至连行走都难题。因而，随着疾病的发展，这些患者必要额表的药物来应对和治理由于服用左旋多巴而产生的活动能力颠簸。
 
今日获批的safinamide正是一款能应对“关关”期的药物，能选择性抑造MAO-B。作为一种单胺氧化酶（monoamine oxidase），MAO-B会降解多巴胺，而多巴胺可能在脑区传递信号，对于流畅的自主活动极度沉要。因而，safinamide有望能预防多巴胺被MAO-B降解。通过这一作用机造，钻研人员但愿safinamide能缓解帕金森病患者在“关关”期的活动能力降落。
在两项别离有645名和549名帕金森病患者参加的临床试验中，safinamide的疗效得到了证实。与服用慰藉剂的患者相比，那些服用safinamide的患者，“开启”期得到显著耽搁，“关关”期则有所缩短。此表，在“开启”期，患者们的活动能力评分也更高，并没有出现不受节造的活动；谡庑┦，FDA在今日核准了这一药物的上市。
 
“FDA核准Xadago医治帕金森病患者是一个沉要的里程碑，由于它是美国近十多年来获批医治帕金森病的首个新化学实体，”西奈山医学院的荣誉退休教授Warren Olanow博士说路：“在levodopa/carbidopa的医治表，Xadago作为一种附加疗法能显著削减‘关关’期的功夫，并显著增长‘开启’期的功夫。在‘开启’期，它也不会造成患者的活动阻碍。”
“帕金森是一种无情的疾病，没有治愈步骤，”FDA药物评估与钻研中心神经学产品部副主任Eric Bastings博士说：“我们承诺将把更多帕金森病的疗法带给患者。”
 
我们祝贺Newron Pharmaceuticals及其合作同伴获得的成就，也祝福更多新药可能上市，医治罹患中枢神经系统疾病的患者们。
 
参考资料：
[1] FDA Approves Xadago? (Safinamide) for Parkinson’s Disease (PD) Patients
[2] FDA approves drug to treat Parkinson’s disease
[3] After an odyssey of setbacks, FDA finally green-lights Newron’s Parkinson’s drug Xadago