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新闻资讯

siRNA一体化解决规划:从设计到体表药效评估,加快RNAi药物研发

JDB电子 siRNA 体表筛选平台致力

2026-04-17
|
接见量:

JDB电子 siRNA 体表筛选平台致力于推动 RNA 滋扰钻延注加快药物发现过程。依附先进工具与成熟步骤学,平台提供从 siRNA 设计到体表药效评估的一体化解决规划。

siRNA 设计

JDB电子选取先进的工具和规划来设计高效、低脱靶效应的siRNA序列:

JDB电子赋能您的 RNAi 钻研.webp

siDirect(siRNA 设计)算法

通过整合跨物种的序列比对了局,提高靶向正确性。

多态性和守旧性分析

确保对人类、幼鼠、大鼠和其他类似物均有效。

先进的在线与人为工具

结合 SNP 和组织特异性表白数据,用于定造 siRNA 序列。

脱靶预测

通过序列比对与错配评分系统,降低非特异性作用风险。

案例钻研:开发一种高效的siRNA候选物,用于有效敲低人细胞中的抗凝血酶III(ATIII)表白。

钻研步骤:结构化的六步设计和验证工作流程:

1、序列比对

确保了特异性和靶点匹配

序列比对.webp

2、仿照分析

比力序列变体以进行优化

仿照分析.webp

3、SNP 分析

筛选遗传多态性位点,降低个别差距带来的影响

SNP分析.webp

4、组织与细胞特异性表白分析

在 Hep3B 细胞中验证表白模式

组织和细胞特异性表白分析-1.webp

组织和细胞特异性表白分析-2.webp

5、siRNA 序列设计

天生了超过 300 个候选序列

6、脱靶筛选与先导化合物筛选

基于优异机能筛选出 MED-A-0280 作为候选分子

脱靶筛选与先导化合物筛选.webp

siRNA 医治的体表筛选能力

JDB电子构建了美满的体表检测步骤,用于评估 siRNA 候选分子的有效性、安全性及靶向特异性。

体表药效评价

通过系统性的体表评价战术,全面评估 GalNAc 偶联 siRNA 的药效阐发,蕴含在多种细胞平台上的结合、摄取及基因寡言试验。

GalNAc 有关检测:
基于 SPR 和 ELISA 的 GalNAc-ASGPR1 结合分析
利用共聚焦显微镜分析 HepG2 细胞摄取
选取 FACS 分析 HepG2 细胞表表结合
通过 qPCR 测定原代肝细胞摄取

siRNA 特异性检测:
psiCHECK2 荧光素酶汇报基因检测
通过 qPCR 分析细胞系及原代细胞转染成效
利用 qPCR 追踪原代细胞摄取情况
Ago2 负载尝试(评估 siRNA 是否成功进入 RISC 复合体)

脱靶效应评估

选取多维度战术评估 siRNA 的脱靶效应,蕴含依赖于杂交和不依赖于杂交的细胞反映和毒性机造。

杂交依赖性检测:
psiCHECK2 种子序列分析
靶点敲除细胞系中的细胞毒性检测(CTG 检测)
基于 RNA-seq 和芯片的转录组分析

非依赖杂交的检测步骤:
TLR3/TLR7/TLR8 细胞因子开释尝试(PBMCs:ELISA/Luminex)
使用 HEK-Blue TLR 表白细胞的汇报基因尝试
补体激活钻研
原代肝细胞及肾细胞模型中的毒性检测

案例钻研:基于 iPSC 衍生神经元模型的 ASO 评估

钻研指标:利用 iPSC 衍生的皮层神经元评估靶向 UBE3A 的 ASO 的疗效。

检测

ASO 医治: 在第 14 天对神经元进行给药,并持续监测 9 天

基因表白分析: 通过 qPCR 检测到 UBE3A 表白上调,同时 UBE3A-ATS 表白下调

利用 iPSC 衍生的皮层神经元评估靶向 UBE3A 的 ASO 的疗效 检测.webp

关键了局

了局证了然 ASO 在调节神经元模型中的靶基因方面的有效性,突显了其在神经医治利用方面的潜力。

利用 iPSC 衍生的皮层神经元评估靶向 UBE3A 的 ASO 的疗效 重要了局-1.webp

利用 iPSC 衍生的皮层神经元评估靶向 UBE3A 的 ASO 的疗效 重要了局-2.webp

赋能您的 RNAi 钻研

与JDB电子合作,获取以科学严谨性和丰硕成功经验为支持的创新 siRNA 解决规划。

无论您专一于医治性药物开发还是基础钻研,JDB电子的 siRNA 平台都能为您提供值得信任的钻研成就。

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