FDA加快核准反义寡核苷酸（ASO）疗法Qalsody上市丨“美”天新药事
医线药闻
1、4月26日，美国FDA颁发，加快核准反义寡核苷酸（ASO）疗法Qalsody（tofersen）上市，用于医治拥有超氧化物歧化酶1突变的肌萎缩侧索硬化（SOD1-ALS）。这是FDA核准医治遗传性ALS的首款疗法。这也是首款基于生物标志物加快核准的ALS疗法。
2、4月25日，Biogen/lonis结合颁发FDA已赞成加快核准反义寡核苷酸疗法tofersen上市，用于医治超氧化物歧化酶1 (SOD1)突变所致的肌萎缩侧索硬化（ALS）。这是首款针对ALS的基因靶向疗法。
3、4月25日，渤健/lonis结合颁发FDA加快核准其ALS新药tofersen上市，用于医治超氧化物歧化酶1 (SOD1)突变的AL）患者，tofersen也是首款ALS基因突变的靶向药。Tofersen是Ionis与Biogen共同研发的一种用于医治SOD1基因突变ALS患者的反义寡核苷酸药物。
4、近日，蓝鸟生物颁发，已经提交了医治镰状细胞。⊿CD）基因疗法lovotibeglogene autotemcell (lovo-cel)的生物造剂许可申请(BLA)。该疗法用于12岁及以上有血管关塞事务(镰状细胞梗塞血管时产生的疼痛产生)病史的SCD患者。
5、4月25日，Insulet公司颁发，美国FDA核准该公司的最新产品Omnipod GO，这是一种用于输送基础胰岛素的胰岛素泵，可在72幼时内提供固定速度的陆续速效胰岛素，用于18岁及以上的2型糖尿病患者并进一步简化他们的疾病治理流程，这些患者以往通常必要每天注射长效胰岛素。
投融药事
1、4月26日，Stablix颁发，与Vertex Pharmaceuticals达成一项战术合作和许可和谈，针对涉及多种疾病的特定靶点，发现和开发以靶向蛋白不变为主张创新RESTORAC幼分子。
2、近日，丽江市梅丽纳米孔科技有限公司实现数千万元A+轮融资。本轮融资由安图生物独家战术投资，所投资金将重要用于持续深刻纳米孔基因测序技术研发，加快系列产品迭代及终端落地。
科技药研
1、近日，一篇颁发在国际杂志Nature上的钻研汇报中，来自波士顿儿童医院等机构的科学家们通过钻研发现，胰腺导管腺癌（PDA，一种极具侵袭性的癌症大局）或能利用一种怪异的代谢通路，而正常成长的成体细胞很少利用这种通路来获取并产生营养物质；这种代谢通路必要称之为鸟氨酸转氨酶(OAT)的酶类来阐扬职能，从而就为开发特异性靶向作用PDA且副作用较少的新型疗法提供了新的机遇[1]。
Lee, MS., Dennis, C., Naqvi, I. et al. Ornithine aminotransferase supports polyamine synthesis in pancreatic cancer. Nature (2023). doi：10.1038/s41586-023-05891-2
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