诺未科技靶向GPC3基因医治药物获批临床丨“美”天新药事
医线药闻
1、5月20日，Krystal Biotech公司颁发，美国FDA已核准其基因疗法Vyjuvek（beremagene geperpavec）上市，用于医治营养不良性大疱性表皮松解症（DEB） 。它是首个FDA核准的表用基因疗法，也是首款可沉复给药的基因疗法 。它同时为DEB患者带来了首款获批基因疗法 。
2、博安生物注射用BA1202获批临床 。注射用BA1202为该公司开发的靶向CEACAM5 (CEA）和CD3的双特异性抗体，拟用于实体瘤的医治，蕴含晚期/转移性结直肠癌、非幼细胞肺癌、胰腺癌和胃癌等CEA阳性肿瘤 。
3、诺未科技NWRD06裸质粒DNA注射液获批临床，适应症为GPC3阳性原发性肝细胞癌NWRD06为肝癌医治性DNA核酸药物，是诺未科技研发的一种靶向肝癌特异性抗原GPC3的体内基因医治药物 。
4、阿斯利康AZD3427注射用浓溶液、AZD9592获批临床 。AZD3427是该公司心血管疾病领域在研管线中的一款松弛素仿照物，本次在中国获批临床，拟用于医治心力衰竭归并左心疾病所致肺高血压 ；AZD9592是一款以EGFR-cMET为靶点的创新产品，本次该药在中国获批临床，拟拟用于单药和与抗癌药物结合用药医治晚期实体瘤 。
5、上海细胞医治集团研发的细胞药物BZD1901获得FDA孤儿药资格，用于医治间皮瘤 。BZD1901是一款自排泄PD-1纳米抗体靶向间皮素CAR-T产品，拟用于医治间皮素阳性晚期实体肿瘤 。
投融药事
1、特宝生物与Aligos Therapeutics拟签署一项钻研合作与开发和谈，双方将对基于医治肝炎的核酸技术产生的寡核苷酸化合物进行合作研发 。该和谈生效后，特宝生物应向Aligos公司支付预付款和钻研合作资金共计700万美元，并将凭据许可技术的产品开发及上市销售分阶段支付最高支付不超过1.09亿美元的相应开发、销售里程碑用度，以及有关特许权使用费 。
科技药研
1、近日，来自江南大学的钻研者们在Pharmacol Res.杂志上颁发了钻研批注GPR41参加肺成纤维细胞的活化和纤维化，GPR41代表了肺纤维化的潜在医治靶点 。通过进一步的机造分析，钻研者证明GPR41通过其Gαi/o亚基而不是Gβγ亚基调节TGF-β1诱导的成纤维细胞向肌成纤维细胞分化以及Smad2/3和ERK1/2磷酸化[1] 。
Zhengnan Ren et al. G protein coupled receptor 41 regulates fibroblast activation in pulmonary fibrosis via Gαi/o and downstream Smad2/3 and ERK1/2 phosphorylation. Pharmacol Res. 2023 Apr 3;191:106754. doi: 10.1016/j.phrs.2023.106754.
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