医线药闻

1. 4月26日，辉瑞颁发，FDA已核准其基因疗法BEQVEZ（fidanacogene elaparvovec-dzkt，SPK-9001）上市，用于医治中沉度B型血友病成人患者。

2. 4月26日，中美瑞康（Ractigen Therapeutics）颁发其自主研发的用于医治非肌层浸润性膀胱癌的幼激活RNA（saRNA）药物RAG-01已获得美国FDA核准新药临床试验（IND）许可。

3. 4月24日，昭通新济药业提交的盐酸右美托咪定微针贴剂临床申请成功获批，正式步入临床试验阶段。这是国内首个药物微针获得临床许可。

4. 4月25日，Onconic Therapeutics公司颁发，韩国食品药品安全数（MFDS）已核准zastaprazan柠檬酸盐用于医治成人侵蚀性胃食管反流。℅ERD）。该产品是一款下一代钾竞争性阻断剂（P-CAB）。

投融药事

1. 4月26日，圣诺医药子公司RNAimmune（达冕生物）颁发与华兰生物达成战术合作，旨在推动针对呼吸路合胞病毒（RSV）的mRNA疫苗RV-1770在中国的临床开发和贸易化。通过这项合作，达冕生物将获得来自华兰生物的预付款、里程碑付款和销售提成，华兰生物将掌管RV-1770在中国的临床钻延注产业化和贸易化拓展。

科技药研

1. 近日，《柳叶刀》The Lancet颁发了PHERGain钻研的最新数据，批注HER2阳性转移性乳腺癌患者基于18F-脱氧葡萄糖正电子发射推算机断层扫描（18F-FDG-PET）的pCR适应性战术，3年无浸润性疾病生计期（iDFS）可达到94.8%。这一战术明确了约1/3的HER2阳性患者在不影响医治成效的前提下，可安全的免于化疗。

[1] Pérez-García JM, Cortés J, Ruiz-Borrego M, et al. PHERGain Trial Investigators. 3-year invasive disease-free survival with chemotherapy de-escalation using anF-FDG-PET-based, pathological complete response-adapted strategy in HER2-positive early breast cancer (PHERGain): a randomised, open-label, phase 2 trial. Lancet. 2024 Apr 3:S0140-6736(24)00054-0. doi: 10.1016/S0140-6736(24)00054-0. Epub ahead of print. PMID: 38582