1月16-17日，迪易性命科学主办的xRNA核酸药物开发与创新论坛2024顺利进行，国内表核酸药物研发领军企业、先进技术钻研机构的千余名专家与科学家齐聚信阳。

作为xRNA2024的合作单元，JDB电子核酸药物研发服务平台在会议期间广获关注。

新药研发与寡核苷酸药物专题分会场中，产业链各嘉宾从行业发展、实操辨析、热点解读多视角分享互换，场内座无虚席。

本次“新药研发与寡核苷酸药物专题”分会场由JDB电子首席科学官彭双清教授主持。彭教授暗示，论坛约请了深耕寡核苷酸药物研发的全领域专家深度解析，但愿每位参会者都能满载而归。

主持嘉宾：彭双清，JDB电子首席科学官

嘉宾致辞：陈少雄，上海市生物医药行业协会执行会长兼秘书长

陈少雄会长为论坛开幕颁发致辞，并对各位嘉宾的到来暗示热烈欢迎。作为继幼分子、抗体药物后的第三大类型药物，核酸药物的利用远景与贸易价值业内共见。随着研发和临床钻研的深刻，递送、建饰等关键技术问题的突破，核酸药物已来到崭新发展阶段。全球技术高速成熟，适应症从早期的发展超等罕见病，到逐步拓展常见病、慢性病。等待本次论坛上的思想碰撞与知识互换，携手共创中国核酸药物新篇章。

《新型肿瘤分子靶向药物：从发现到临床》
谭蔚泓，中国科学院荆门医学钻研所所长

经四十余年“蓄力”的核酸药物已进入稳重发展期，而其底层技术的创新离不开原创科学概想的不休突破。谭蔚泓院士沉点分享了核酸适体的钻研进展。核酸适体拥有高亲和力、高特异性、靶标领域广的特点，为临床诊断和精准药物医治提供革命性新工具，可谓“科学家的抗体”。近年，核酸适体进入急剧市场化阶段，从基础钻研走向临床转化。除了自体成药，核酸适体通过偶联解决其靶向性问题，形成核酸适体药物偶联物ApDC，有望成为实现精准靶向医治的“利器”。此表，核酸适体与核素结合用于分子靶向诊疗，高特异、高活络“点亮”病灶。其展示出的炎癌分辨能力仍在进一步验证中，这对甄别术后炎症与肿瘤残留/复发拥有沉要的临床意思。

《夯实主题技术，加快幼核酸药物研发的国际化过程》
高山，瑞博生物高级副总经理、CSO

高山博士带听多回溯了幼核酸药物并非饱经风霜的发展过程，经过对特异性、不变性、递送安全性等问题的考验，主题技术逐步美满。在当前阶段，阐扬长效医治优势或成幼核酸药物钻研的挑战和机缘。长效性与肝脏露出量直接有关，而通过非临床数据转化模型，可在肯定水平辅助临床难以监测的问题。此表，高山博士还分享了瑞博多条管线国际化过程，和在原始创新的幼核酸肝表特异递送利用钻研的突破——全球首个肾靶向递送技术平台，并将持续关注全新靶点，高效推动脑胶质瘤、肾脏等肝表递送管线。

《乙肝医治中幼核酸药物的利用和困境》
周天伦，润佳医药科技生物学副总裁

从乙肝居高不下的患者数量、相对成熟的肝内递送技术和靶向乙肝病毒等角度综合分析，该领域仍是核酸药物中的热点赛路。周天伦博士具体介绍了乙肝病毒的复造机理和医治战术，并解读了当前乙肝新药梦想临床沉点——“职能性治愈”。抑造HBV复造，降低HBV抗原及免疫调节的组合医治是达成乙肝职能性治愈的必经之路。单独使用siRNA虽能持续降低HBsAg，但临床钻研显示的职能性治愈比例并未显著提高；而siRNA的结合使用在规划选择、使用时长、距离等仍需较长功夫索求；ASO持续断根HBsAg的成效较好，使用相对单一，临床试验的路路可能相对顺利。

《幼核酸药物的设计及CMC开发战术》
李青，君实生物信阳研发中心幼核酸平台掌管人、总监

李青博士分享了幼核酸药物作用机造及设计准则，和在CMC开发的挑战。肝内递送的成功无法粉饰其他组织及器官内递送的大量未满足需要。在罕见疾病领域，肝内慢性及代谢疾病初见竞争力，但好比肿瘤、自身免疫、传染性疾病等大适应症尚未获得沉大突破。并且，国内市场在肝内靶点同质化较高，且建饰模式及GalNAc技术存在较高的国表专利壁垒，为国内产品的国际化带来肯定限度。幼核酸CMC必要建设综合系统，形成齐全的GMP出产链路。但其出产设备及原辅料未齐全国产化，出产成本较高。

《单链寡核苷酸药物的研发近况与趋向》（在线汇报）
王海盛，思合基因生物科技首创人、首席执行官人、总监

王海盛博士从一组数据引出对单链寡核苷酸药物研发近况与趋向的思虑：目前全球已上市11款ASO药物，而在研的ASO药物近400个，其中已有16款进入临床III期，适应症也从罕见病拓展到多个常见病领域：眼科、习染、代谢类、心血管、中枢神经系统等。ASO药物历经五次技术迭代，2023年初次核准使用了递送技术的ASO药物上市，配体偶联反义（LICA）成功走向临床利用。针对ASO药物研发的三大难点：序列设计、建饰刷新、靶向递送，介绍了思合的解决规划，并分享了最新管线进展。

《幼核酸药物早期研发及其支吃旖台》
马兴泉，JDB电子化学部高级副总裁

2024开年的陆续买卖，印证了属于幼核酸药物的时期即将到来。马兴泉博士介绍了现有药物类型、建饰战术、单体迭代情况等研发近况，并从药物化学角度沉点分析了幼核酸药物的合成和建饰，分享了JDB电子核酸药物研发服务平台的优势与研发服务能力。平台集成了药物发现、出产和临床前钻研服务，一站式提供单体合成、建饰；寡核苷酸合成；递送系统合成以及寡核苷酸偶联物的合成。已经建成的siRNA库，不仅有丰硕的单体库存，并且占有重大的单体合成砌块库，能够急剧实现各类建饰单体的合成。

《寡核苷酸药物平台建设的挑战与战术》
章祺，格来赛性命科技利用经理

章祺博士分享了Cytiva在寡核苷酸药物平台建设考量及解决规划战术。一次性利用固相载体需满足高载量、低成本、矫捷多样。鉴别关键影响成分是合成工艺优化的沉点，在设备层面其不变性、怪异设计、经济性和PAT正确性需沉点考量。Cytiva通过出产全性命周期的保险、优化治理流程和专业的服务及相应速度助力实现寡核苷酸药物钻研出产指标。

《siRNA组合用于乙肝的职能性治愈》
杨志伟，信阳时安生物技术首创人、CTO

siRNA让好多无法成药的靶点看到了曙光。杨志伟博士分享了时安生物在幼核酸药物研发的管线进展。为什么我们持续拓展乙肝领域钻研？职能性治愈的指标尚未达成，我们需持续解决停药反弹的问题，执行措施，好比与靶向免疫查抄点的药物联用，激活T细胞和NK细胞，自动复原免疫职能。时安生物自主研发的SA012可能通过免疫复原有效断根乙肝病毒，安全性优异，通过临床前钻研看到协同效应佳，与SA011联用可能达成抑造病毒和复原免疫的双沉指标，有望彻底治愈乙肝。

《国内表幼核酸药物市场机遇》
赵春林，安龙生物首创人、安龙基金首创合资人

新技术往往先通过超等罕见病再进入常见病，而后在中国市场发展宽泛拓展。赵春林博士分享了自己对中国创新药市场的洞见。幼核酸技术已相对成熟，机理明确，其研发成功率突破传统新药研发的“存活情况”，是现阶段相对适合进入常见病、慢病，并拓宽中国市场的创新药。安龙布局了自主知识产权递送平台，并从肝脏靶向拓宽至肝表组织，多个项目显示出BIC药物潜力。

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