近年来，Glybera、Luxturna、Zolgensma、Upstaza和Roctavian获得了FDA或EMA的核准。此表，全球已罕见十种AAV基因疗法处于临床开发阶段，国内基因医治企业也不休传出获批发展临床钻研的好新闻。
基因医治作为一种新兴的医治伎俩，它的发展过程怎么

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早期研发过程中有什么关键点

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靶点若何选择

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AAV载体若何优化

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CMC和成本节造的挑战是什么

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临床开发若何有效推动

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转化医学的过程中是否有相宜的生物标志物

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贸易化有什么考量

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11月8日至12月17日，6次线上公开课（前六周每周二晚20:00-21:30）+1次线下转化医学关门钻研会（最后一周周六），恺思俱乐部携手医药笔记、和元生物、JDB电子生物医药、自贸壹号，共同约请数十位产业资深专家，系统性的向各人分享基因医治的前沿进展，以期让更多的人意识及相识基因医治，引发进建兴致，推进行业发展，诚邀各人参与！

基因医治系列公开课【第1期】
嘉宾简介

肖  啸   博士
信想医药董事长，CSO

曾任美国北卡罗莱纳大学（University of North Carolina at Chapel Hill）基因医治平生卓越讲席教授，现任信想医药董事长，CSO。肖啸于1982年获得上海医科大学学士学位，1985年武汉大学硕士学位；1986年经教育部CUSBEA项目赴美进建；1992年获匹兹堡大学博士学位；1993-1998年曾就职于美国几家基因医治公司；1998－2006年任匹兹堡大学医学院助理教授，平生副教授；2006后任北卡大学药学院平生卓越讲席教授；肖啸一向从事沉组腺有关病毒（AAV）基因载体和基因医治领域的工作30多年，在AAV载体的新工艺开发及组织靶向技术等方面，以及遗传性肌肉疾病、血友病、溶酶体代谢疾病的基因医治领域，做出了沉要贡献，共颁发科研论文180余篇，他尝试室发现的mini-dystrophin基因用于医治杜氏肌营养不良（DMD），辉瑞造药公司目前在发展全球III期临床试验。一种肢体带肌营养不良（LGMD2i）的基因医治项目已获美国FDA核准临床试验。
另表，肖啸教授团队在国内研造的血友病B和粘多糖贮积症基因医治药物，也已发展了钻研者提议的临床试验。血友病B项目获得中国药监局IND和突破性疗法。肖啸多年来担任多种国际沉要学术期刊的编委和美国NIH基金评委，还担任过美国基因与细胞医治学会董事会成员，他也是美国Askbio，Bamboo，以及国内的信想生物医药等基因医治公司的共同首创人。

课程提纲

1. 基因医治的种类，发展汗青；

2. AAV最新进展；

3. 基因医治产品未来突破的技术瓶颈和有价值的发展方向，蕴含从未满足临床需要看一向没有药物获批的医治步骤；

4. 问答环节（30分钟）。
   

直播预报
11月8日 20:00-21:30
基因医治在中国的机缘和挑战
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每期将有3名互动用户获得
《细胞和基因医治产品的非临床评价钻延追专著