对1983年至2014年间美国FDA核准的罕见病药和同期核准的其它新药的一项比力钻研发现，罕见病药更具创新性，其中约40%为全新类型中的首个新药，在罕见病医治中阐扬了积极作用
。

FDA大力促成

这篇汇报得出结论，以为FDA推进罕见病药开发的致力获得了巨大成功
。
1983年，旨在激励罕见病医治药钻研开发的罕见病药法案（Orphan Drug Act）通过，从事此类药物开发的企业和机构可获得税收减免、收费豁免和产品享有更长的市场独占期
。随后数年，FDA进一步造订了一系列旨在援手这些企业和机构开发罕见病药领导准则
。
此前罕见病药法案通过前，FDA核准过10个罕见病药
。但尔后，罕见病药获准的比例越来越高
。去年，罕见病药占据了FDA核准新药的靠近一半（47％）
。

几个周期性变动

为了比力罕见病药相对于非罕见病药创新水平，FDA规划办公室的两名钻研者Kathleen Miller和Michael Lanthier查看和分析了1983年至2014年间获FDA核准的所有新分子实体（NME）
。
罕见病药法案通过后的30年，获准的罕见病药数有几个周期性变动，1994年、2000年和2005-2006年间获准的罕见病药数有较大跌幅
。在整个时段，FDA核准了843个NME（s），险些为获得罕见病药认定的项目数的1/4
。
2010年以来，获准的罕见病药数量显著增长
。钻研人员分析以为，是受到更多专一于癌症医治药的驱动，有更多大型公司参加开发罕见病药，罕见病药在所有NME钻研开发管路占据了很大比例
。

癌症药占三分之一

而后，两名钻研者从创新性的3个层面对获准新药进行分析比力：全新类别中的首个（First-in-class）药品；在统一类别中有进取（Advance-in-class）者；统一类别中增长（Addition-to-class）的新成员
。
全新类别中的首个代表在药理学分类中获准的首个NME；而统一类别中有进取者，可获得优先审查资格；统一类别中增长的新成员既非首个，比现有药物又没有足够优势，无法被优先审批
。
以上述分析为基础，自1983年对罕见病药作认定以来，罕见病药在所有全新类别中首个获准药品中占据40％
。
依照医治类别进行分析，钻研者发现，医治罕见癌症的药物占据获准的罕见病NME的1/3以上（35％）；其次，最大医治类别为代谢疾病药，占据获准罕见病NME的1/8（12％）
。
钻研者还得出结论：在获准的罕见病药中较少“me-too”产品，可能的原因是产品针对很幼的患者群体，参加竞争不足动力，除非项目有把握胜过现有药品
。