【2022年12月27日公开课】基因医治系列第6期：基因医治的药物研发还顾与瞻望

2022-12-25

接见量：

近年来，Glybera、Luxturna、Zolgensma、Upstaza和Roctavian获得了FDA或EMA的核准。此表，全球已罕见十种AAV基因疗法处于临床开发阶段，国内基因医治企业也不休传出获批发展临床钻研的好新闻。

基因医治作为一种新兴的医治伎俩，它的发展过程怎么？

早期研发过程中有什么关键点？

靶点若何选择？

AAV载体若何优化？

CMC和成本节造的挑战是什么？

临床开发若何有效推动？

转化医学的过程中是否有相宜的生物标志物？

贸易化有什么考量？

2022年11月8日至2023年1月7日，6次线上公开课（每周二晚20:00-21:30）+1次线下转化医学关门钻研会（最后一周周六），恺思俱乐部携手医药笔记、和元生物、JDB电子生物医药、星北·自贸壹号，共同约请数十位产业资深专家，系统性的向各人分享基因医治的前沿进展，以期让更多的人意识及相识基因医治，引发进建兴致，推进行业发展，诚邀各人参与！

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往期回放

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基因医治系列公开课【第6期】

嘉宾简介

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曲光博士
信阳诺洁贝生物结合首创人&首席运营官

曲光，俄亥俄州立大学细胞生物学博士。先后在俄亥俄州哥伦布儿童医院Dr. P. R. Johnson 尝试室和宾夕法尼亚大学 Dr. J.M. Wilson 尝试室从事腺有关病毒基因医治有关的钻研工作。曲光博士还曾就职于Avigen Inc.，费城儿童医院细胞与分子医治中心，Spark Therapeutic Inc. 等驰名基因医治研发中心及药企。现为NGGT Inc. 结合首创人，COO. 在二十多年腺有关病毒基因医治药物研发的职业生涯中，曲光博士专一于病毒载体出产，出产工艺开发，技术转移及腺有关病毒载体大规模cGMP出产等领域的工作；主导了美国第一例基因医治产品Luxturna的出产工艺开发及第一例Car-T细胞医治产品沉组慢病毒载体的出产工艺开发；亲历了基因医治领域升沉发展及基因医治药物研发从尝试室阶段到产品获批上市，惠及患者全过程。在基因医治药物研发CMC 领域累积了丰硕的知识和经验。