细胞一些生理过程的副产品必要实时断根或降解保障细胞行使正常职能。溶酶体是细胞重要的废料处置系统，一旦一些基因异常影响了溶酶体职能就会导致废料堆积在细胞内影响细胞职能。

尼曼匹克病是一种罕见的遗传病，可能影响细胞内掌管将胆固醇从溶酶体转运到其他部位的两个关键蛋白。胆固醇在溶酶体内的堆会议导致一些致命问题的出现，好比进行性神经退化，以及肝脾肿大等。

之前有钻研曾开发出一种药物可能大大降低细胞内因尼曼匹克病导致的胆固醇堆集，并且得到很多关注，但是钻研发现高浓度药物会对幼鼠产生很强的毒性作用。来自日本东京的钻研人员想要通过钻研找到一种提高药物效能，预防毒性作用的新步骤。

在这项钻研中，钻研人员开发了一种运输战术，能够将这种叫做HP-β-CD的环状糖分子药物运送到溶酶体，并且不影响其他细胞结构。他们将这种环状分子衔接到一种叫做聚轮烷的哑铃状分子上，这个哑铃状分子的两端装有一种叫做N-Trt的“塞子”，保障HP-β-CD位于聚轮烷分子上。钻研人员还在HP-β-CD分子上增长了一种叫做HEE基团的分子成分，让这种新型化合物可能更容易溶于水。

钻研发现倒剽种新型化合物达到溶酶体的酸性环境内，两端的N-Trt“塞子”就会脱落，但是在其他中性环境中它们可能维持牢固。钻研人员还发现当把4.1到5.4个HEE基团增长到每个HP-β-CD分子上，这种新型化合物可能大大降低细胞内胆固醇水平。而当HEE基团的数量增长，该化合物不能降低细胞内胆固醇含量。最后，钻研人员还利用人类成纤维细胞检测这种化合物的毒性作用，了局发现即便化合物浓度很高也险些不存在细胞毒性。

该钻研开发的新型化合物有望解决尼曼匹克病导致的溶酶体胆固醇堆集问题，同时不会造成显著的毒性。有关钻研了局颁发在国际学术期刊Science and Technology of Advanced Materials上。